A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a começar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença.
O anúncio foi feito na última segunda-feira (24) durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), em São Paulo.
A aprovação rápida da Anvisa, por meio de análise prioritária, coloca o Brasil na liderança desse tema na América Latina.
A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio).
A Fiocruz participa do desenvolvimento clínico e firmou um acordo de transferência de tecnologia, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), abrindo caminho para a produção nacional de terapias gênicas pela primeira vez.
A estratégia da Fiocruz para Terapias Avançadas visa criar no país a base científica, tecnológica e assistencial necessária para oferecer essas terapias pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
O Ministério da Saúde apoia o desenvolvimento dessas terapias inovadoras, voltadas para doenças raras, com investimentos de R$ 122 milhões.
A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também contribuiu com cerca de R$ 50 milhões para infraestrutura de produção.
Desde a produção da vacina contra a covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, usada nesta terapia gênica.
O projeto faz parte das ações do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, fortalecendo o SUS com inovação científica.
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, destaca que como instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do país.
“Este estudo clínico pode transformar a vida de crianças com AME de forma inédita”, afirmou.
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, destacou a importância da parceria.
“A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio fortalece a soberania científica e tecnológica do Brasil e traz esperança real para milhares de famílias brasileiras”.
Sobre a AME Tipo 1
A Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida.
Ela é causada por uma alteração no gene SMN1, que produz uma proteína essencial para os neurônios que controlam os movimentos.
A falta dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
Fonte: Agência Brasil
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