O Ministério da Saúde anunciou, neste sábado (22), uma estratégia inédita para viabilizar a compra do medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho foi firmado entre a pasta e a empresa fabricante na última quinta-feira (20). Isso significa que o pagamento por parte do Ministério da Saúde está condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada. O acordo representa um passo fundamental para fornecer o medicamento de forma totalmente gratuita aos brasileiros que necessitam.

Segundo dados do IBGE, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham AME. O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. Este é um dos medicamentos mais caros do mundo. Para garantir economia e a sustentabilidade do SUS, o Ministério da Saúde negociou com a Novartis – menor preço lista do mundo. O custo médio do Zolgensma é de R$ 7 milhões.

“Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas família”, explica o ministro da Saúde, Alexandre Padilha. 

A AME não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Antes do SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probalidade de morte antes dos 2 anos de idade. Com a disponibilização do Zolgensma, o Ministério da Saúde passa a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença. De acordo com a pasta. o tratamento pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio. 

Como vai funcionar a oferta no SUS

A partir desta semana, os pacientes poderão ser acolhidos e fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que orienta como será feita a assistência desses pacientes, será publicado nos próximos dias. Com a assinatura do acordo, que é totalmente inovador no Brasil e na rede pública de saúde, será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única. Para esta etapa, o Ministério da Saúde, em conjunto com a Novartis, prepara a qualificação das equipes desses centros para a realização da infusão. Todos os casos serão assistidos até que o processo seja concluído – o acompanhamento dos resultados será feito por cinco anos. 

Os 28 serviços do SUS referência para a realização da terapia gênica para a Atrofia Muscular Espinhal estão localizados em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê o pagamento da terapia da seguinte forma:

• Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.
• 40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
• 20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
• 20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;